Une étude mondiale pour évaluer la dynamique médicamenteuse, l’efficacité et l’innocuité de GZ / SAR402671 chez des patients atteints de la maladie de Parkinson porteurs d’une mutation génétique de la glucocérébrosidase (GBA) (MOVES-PD)

Titre: Étude mondiale visant à évaluer la dynamique, l’efficacité et l’innocuité du médicament GZ / SAR402671 chez des patients atteints de la maladie de Parkinson porteurs d’une mutation génétique de la glucocérébrosidase (GBM) (MOVES-PD)

Sponsor:
Genzyme, une société Sanofi

Bref résumé:

Objectifs principaux:

Partie 1: Déterminer l’innocuité et la tolérabilité de GZ / SAR402671 par voie orale, par rapport au placebo chez les patients atteints de la maladie de Parkinson (PD) au stade précoce porteurs d’une mutation GBA ou d’autres variants pré-spécifiés.
Partie 2: Pour déterminer l’efficacité de GZ / SAR402671 administré par voie orale tous les jours, par rapport au placebo chez les patients atteints de la maladie de Parkinson au stade précoce portant une mutation GBA ou d’autres variantes prédéfinies.

Objectifs secondaires

Partie 1:

Pour évaluer le profil pharmacocinétique (PK) de la posologie orale de GZ / SAR4027671 dans le plasma lorsqu’il est administré à des patients atteints de la maladie de Parkinson au stade précoce porteurs d’une mutation GBA.
Évaluer l’exposition de GZ / SAR402671 au liquide céphalo-rachidien (LCR) chez des patients atteints de la maladie de Parkinson au stade précoce porteurs d’une mutation de l’ACS.

Partie 2:

Pour démontrer l’innocuité globale et la tolérance de GZ / SAR4027671 administré par voie orale chez les patients atteints de la maladie de Parkinson au stade précoce porteurs d’une mutation de GBA par rapport au placebo.
Évaluer la réponse pharmacodynamique à la posologie quotidienne de GZ / SAR402671 dans le plasma et le liquide céphalorachidien mesurée par glucosylcéramide (GL-1) administrée à des patients atteints de la maladie de Parkinson au stade précoce porteurs d’une mutation de la GBA.